2014年FDA批准的罕见病药物大回顾

欧洲罕见病的组织(EURODIS)在2008年将每年2月最后一天订为“国际罕见病日”(RareDiseaseDay)，其宗旨在于唤醒大众对少见病患的推崇。依据欧盟的定义，罕见病是每2000人中仅有1人不会得且无法医治的疾病。

目前罕见病的种类已多达7000种，其中80%的罕见病是由基因引起。2015年2月28日是第八个国际罕见病日，历届罕见病日都有一个主题。第一界，2008年2月29日，敦促社会了解少见疾病，呼吁制药企业研制罕见病化疗药物；第二届，2009年2月28日，其主题是社会各方牵头一起，提升公众对少见疾病的了解，理解罕见病对患者生活的影响，为患者获取医疗信息，协商各国罕见病政策制订活动，增进少见病患者取得关怀和化疗；第三届，2010年2月28日，主题是“患者和研究者生命的伙伴”；第四节，2011年2月28日，主题是“少见，但公平”；第五届，2012年2月29日，主题是“转变从理解开始”；第六届，2013年2月28日，主题是“少见疾病无国界”；第七届，2014年2月28日，主题是“为病患获取更佳医疗”。虽然我国对于罕见病的研究跟上较早，但是也构成了一些关怀罕见病的社会公益的组织，还包括瓷娃娃罕见病关怀中心、罕见病关怀协会、罕见病发展中心(CORD)、病友不会、GH病友不会、中华融化日渐冷人联合会等等，它们中的大多数是由患者和家属自发性正式成立的的组织，是专门从事公益性、非盈利性社会工作的民间公益的组织。

从全球对罕见病的研究来看，美国、欧洲及日本等比中国早于，并且创建一整套孤儿药鼓舞制度：还包括机构设置、登记审核、资金反对、专利维护等各个方面。这些措施对于确保少见病患者用药的可及性和可获得性，以及反对希望医药企业孤儿药研发生产具备很大的增进意义。

早在1983年美国施行了《罕见病用药法》，对罕见病临床研究费用展开减免税金，并获取研究资助，少见病患者也拥有政府医疗保健计划和商业保险双重确保。政策的扶植也造成美国的孤儿药获批数量较慢下跌。

近年来随着大型制药公司将战略焦点投向之前被忽视的孤儿药，孤儿药俨然沦为了制药行业目前最炙手可热的领域之一。路透社涉及数据也表明过去的10年间孤儿药销售的年均增长率高于非孤儿药，并且其中少有早已茁壮为“重磅炸弹”的药物。

2014年与2013年比起是一个罕见病药物获批的丰收年，FDA批准后的孤儿息有41条，其中21个为新药，其他为老药获批的新适应症(由于有些药物的孤儿药信藏在FDA发给申请人企业的信件中，故此数据有可能稍小)。通过对获批药物的信息展开分析，找到此次新的批的药物中，有数个药物未来将会沦为未来的“重磅炸弹”。表格1新的批药物中部分未来将会沦为重磅的孤儿药从下诏可以显现出，由于全球肿瘤疾病的高发以及治愈率的比较较低概率，未来人类对于抗肿瘤药物的探寻仍然是主流。

随着在PD-1及PD-L1抑制剂领域的争夺战日益白热化，市场沦为火药味最轻的战场，有机构预测到2020年默沙东Keytruda的销售将低约38.79亿美元从不胆怯。除上述新的批药物外，众多的重磅老药批准后的新适应症也有一点注目，作为全球销量NO1的阿达木单抗，2005年早已被颁发孤儿药地位，在2008年获批用作4岁及以上多关节型幼年特发性患者后，2014年又获批用作此类疾病的2岁及以上患者。6-巯基嘌呤口服液在在2014年获批用作儿童则可喜可贺，本品的活性成分6-巯基嘌呤早在1953年就已获批，是典型的老药新用案例，它于2012年8月凭借此适应证取得孤儿药称号。

同属此类的还有丹曲林钠混合覆注射剂和乙碘油注射剂等。

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